爱尔兰风湿病和肌肉骨骼疾病研究的重点

背景

研究优先级的设定是决定哪些未回答的问题最值得通过研究去尝试解决的一种有用的方法。目的是减少研究议程中的偏见。传统上，研究是由资助者、政策制定者和学者决定的，对其他利益攸关方(如有健康问题的人、照护者或社区)的影响有限。这可能导致未能解决这些重要利益相关者需求的研究空白。本研究的目的是确定爱尔兰风湿性和肌肉骨骼疾病(RMD)研究的首要研究重点。

方法

过程框架包括一个设计研讨会，两个在线调查和一个文献综述。

参与者

545人完成了第一次调查，以确定与爱尔兰相关的RMD研究主题，其中72%的人认为自己患有RMD。460人完成了第二次调查，以确定这些研究主题的优先顺序。

结果

第一次调查有2185个研究课题提交。在第二次调查中，对这些问题进行了分析并分组为38个主题领域。爱尔兰RMD研究的前三个研究重点集中在预防RMD进展、RMD诊断及其影响和疼痛管理。

结论

优先研究主题表明了爱尔兰RMD研究的重要领域。为响应这些共同创建的研究重点而资助的研究将具有更大的相关性和影响力。

• 研究什么通常是由自上而下的方法决定的，这可能导致对其他利益相关者重要的研究代表性不足。

• 本研究采用自下而上的方法来了解对爱尔兰的多方利益相关者来说，哪些风湿病和肌肉骨骼疾病(RMD)的研究重点是最重要的

• 除了更好的诊断和治疗，我们还确定了一些传统上研究不足的领域作为风湿病和肌肉骨骼研究的重点，包括精神健康、疼痛和饮食。

• 在确定的前20个研究重点中存在显著的证据不确定性。这种不确定性不仅在爱尔兰存在，而且在更普遍的情况下也存在。这突出了需要将重点放在代表性不足的研究领域，以改善rmd患者的生活质量。

爱尔兰作出了专门努力，使更广泛的利益攸关方和公众参与卫生研究的所有方面[1］．爱尔兰政府公布了国家研究优先领域。最近，他们开展了一项计划，吸收公众对研究的意见[2］．人们越来越认识到研究议程中的历史偏见和连锁证据失衡[3.］．这些进展承认了证据基础上的差距和不确定性。承认这种不确定性，承认在评估不完整证据时所涉及的判断并不完全由科学推理所决定。因此，“非专家”的价值观和知识可以在围绕研究重点的决策中发挥有效作用。

尽管国家一级的研究优先次序在选择国家重点的一般领域方面是有用的，但它没有确定在这些领域内应该进行什么研究。风湿病和肌肉骨骼疾病(RMD)的研究涉及广泛和不同的领域，研究重点主要由单个研究人员/研究小组的兴趣和专业知识驱动。研究的优先次序也受到研究资助情况的驱动，例如，资助机构针对特定条件或主题发起资助呼吁。这种确定研究重点和随后进行的研究的传统方法可能缺乏关键利益攸关方的投入，包括rmd患者、护理人员和卫生保健专业人员。因此，在某些情况下，rmd患者和其他相关利益相关者的研究重点尚未得到探索。

寻求利益相关者的观点对于告知研究优先事项以将研究资源集中在关键领域是至关重要的。公众和患者参与(PPI)伙伴的参与也可以从独特的角度告知这些研究重点。在爱尔兰，除了政府之外，还没有定义一个全面和有凝聚力的研究优先规划。鉴于获得资助支持研究项目的竞争性质，目前的方法提出了挑战。缺乏在爱尔兰进行RMD研究的战略方法也成为RMD学术界和研究界之间参与和合作的障碍。

优先事项确定伙伴关系提供了确定研究优先事项的宝贵手段。这种优先顺序可以帮助慈善团体等组织与资助机构合作，制定与优先事项相关的主题电话。通过研究优先级设置(RPS)方法，整个研究-患者-健康生态系统之间的整体连接为所进行的研究的价值提供了信心。RPS优先事项可以为研究提供新的资金，也可以发展有利于整个研究生态系统的新关系[4］．在政策层面，优先排序练习通过弥合公众/患者和学术界之间的差距为决策过程增加价值，从而导致具有更大整体社会影响的研究。

在这里，我们提出的过程和结果从一个国家RPS的关节炎和风湿病研究在爱尔兰。该项目是由一个多学科的研究人员和风湿病患者组成的团队按照审慎的决策模式进行的。该RPS的输出旨在促进更多有关爱尔兰关节炎和RMD研究的社会、经济和临床影响决策。

声明的道德

都柏林大学学院人类研究伦理委员会(LS-E-20-38-Dorris)批准了该研究的全面伦理审查豁免。采用匿名调查，不收集可识别的数据。作为调查的一部分，获得了数字知情同意(附加文件2）.

公众和患者的参与

PPI贡献者是本研究的正式合作伙伴，从研究的构思、整个设计和实施，到分析、准备和修改手稿。

管理和团队

该倡议是由作者之一(ED)在与同行、患者洞察合作伙伴和爱尔兰关节炎协会(Arthritis Ireland)磋商后提出的。爱尔兰关节炎协会是爱尔兰国家最大的慈善机构，致力于支持关节炎、风湿性疾病和肌肉骨骼疾病患者。爱尔兰关节炎研究工作组担任治理委员会。其中包括两位爱尔兰关节炎协会的资深成员，一位爱尔兰关节炎协会的患者成员，两所爱尔兰主要大学的风湿病学主席，风湿病专家顾问，一位研究科学家，以及一位爱尔兰大学的物理疗法教授和研究副校长。

项目团队由一名具有RPS经验的研究科学家组成。有三个耐心的洞察力合作伙伴，他们都有以前的PPI经验，所有人都在不同的RMD领域有个人经验，位于爱尔兰的不同地理位置。剩下的团队包括两个学术物理治疗师:一个博士后研究人员有经验的混合方法和一个物理治疗教授有丰富的经验的研究政策。

过程框架

Viergever等人的卫生研究优先事项设置清单被用于规划RPS过程[5］．

情景分析和发展范围

通过对爱尔兰研究背景的情境分析，确定了研究优先次序的范围。这包括对同行评议和灰色文献的分析，这些文献与爱尔兰目前如何做出研究决策有关;在爱尔兰做研究决策的人;谁是研究决策中有影响力的参与者;爱尔兰RMD研究中制定决策的政策和程序文件是什么;研究决策实践是否有改进的空间。我们使用了包括PubMed和谷歌Scholar在内的在线搜索引擎，包括Lenus Irish Health Repository和house of the Oireachtas Library Digital Collections在内的组织数据库。

我们分析了爱尔兰是否需要对关节炎和风湿性疾病进行研究优先级设置，如果需要，那么最好的解决方法是什么。这将优先级细化为五个关键领域:问题:在爱尔兰进行研究，以衡量与rmd相关的健康问题的规模;2.病因:开展研究，以了解RMD的病因和决定因素以及与RMD有关的健康问题;3.解决方案:研究需要什么新的干预措施、工具、药物和治疗方法;4.政策与实践:研究将新的干预措施转化为政策和实践，了解实施已知干预措施的障碍;5. Health Impact: research to monitor and evaluate the effectiveness or health impact of an interventions or programmes.

设计工作室

这一阶段的目的是确定可回收物资的选择和分析标准。在后面的步骤中，我们使用调查来收集信息。我们需要知道(1)不同的利益相关者对研究优先顺序的理解是否不同(2)如何定义我们是否在这些调查中成功地获取了足够的信息。

我们举办了一个研讨会，与会者包括风湿性疾病患者、家庭成员、初级医生、风湿病专家顾问、联合卫生保健专业人员、研究人员和慈善倡导者。

研讨会采用了宴会式的布局，每桌都有一名引导员和一名记录员。这些表格由不同的利益相关者组成。所有的主持人都预先听取了简报，并有一个主持人指南来指导研讨会。桌子上铺着白色的桌布，参与者可以在上面写下任何额外的想法或反馈。

研讨会使用了两种主要技术:思维导图和莫斯科。思维导图允许与会者将复杂的主题分解成组成子主题和相关主题的图形表示。莫斯科是一个首字母缩略词，由四个优先级类别(必须拥有、应该拥有、可能拥有和不会拥有)衍生而来。讲习班的设计目的是利用思维导图技术产生想法，并利用莫斯科缩小范围。这种结合的方法产生了RPS的策略，所有涉众以透明的方式就项目的每个阶段的单一、明确的可交付成果达成一致。

设计讲习班有助于更好地了解不同利益攸关方对确定优先次序工作的期望，从而能够更好地设计调查，以满足这些期望。设计车间还通知了分析阶段。如果调查进行得有效，调查的传播达到了预期的不同利益攸关方，讲习班预期的一些特定研究主题应反映在调查答复中。这些是调查的业绩指标。例如，在"问题:研究如何衡量爱尔兰健康问题的规模"关键领域下;通过研讨会，我们期望得到的问题不仅与患病率有关，而且与更多样化的解释有关，包括RMD的社会、心理和经济成本。如果我们在中期分析时没有收到调查数据的多样化解释，将审查调查的设计及其传播情况。

研究课题的确定:调查设计

一项调查旨在让人们提交他们认为需要研究的主题/领域，以提高爱尔兰RMD患者的生活质量。调查结果可以在相关资料中找到。这项调查是匿名完成的。它在调查中明确表示:“通过参与这项调查，您同意使用您的匿名数据”。

该调查由一名沟通专家、两名英语不是第一语言的人、调查的关键受众代表(包括RMD患者(n = 4)、家庭成员(n = 2)、临床医生(n = 3)、联合医疗保健专业人员(n = 2)、慈善倡导者(n = 2)和研究人员(n = 2)进行了审查和修订。

调查分为两个部分。第一部分收集人口统计信息，第二部分收集受访者希望看到RMD研究回答的研究问题。调查收集了受访者的以下人口统计数据:利益相关者类别、年龄组别、性别、种族/文化背景、爱尔兰居住的省份和社区。

第二节有五个小节，答复者每小节最多可提出三个问题。该调查只有英文版本。有一种机制可以通过电话、电子邮件或邮寄的方式要求提供调查的纸质版本，并要求协助完成调查。该调查使用Survey Monkey平台进行。

任何人都可以公开完成这项调查。它于2020年4月6日推出，开放6周。它可以在爱尔兰关节炎(爱尔兰国家RMD慈善机构)的网站上找到。它被寄给爱尔兰风湿病专家、理疗师、护士和其他保健专业人员的专业组织。它通过电子邮件发送给爱尔兰各大学研究风湿病不同方面的研究人员。发送了两封提醒邮件，以鼓励参与。调查链接包含在每封邮件中。该调查还在社交媒体上做了广告。完成任务不提供奖励。唯一的调查对象通过IP地址进行测量。 Cookies were not used.

调查分析

执行IP检查以识别潜在的重复条目。没有发现重复的条目。分析了所有调查，包括不完全调查。

共有545名受访者提交了2185个研究问题。许多人会以不同的方式问类似的问题。因此，对提交的问题进行分析并分组为主题。

范围

对每一个提交的问题进行评估，以确定它是否在RSP的范围内。被调查者被要求在回答中不要提及具体的rmd。这些反应一般与关节炎和RMD研究有关。如果一个应答者只是简单地回答了一个条件，回答是超出范围的。

• 真实的例子:

• ❖“纤维肌痛”

• 超出范围

• 银屑病关节炎患者的纤维肌痛症状真的是一个独特的实体吗?还是应该被认为是银屑病关节炎诊断的一部分?

• >在范围。列为共病对诊断的影响．

数据质量的期望

将提交的问题与设计研讨会期间确定的标准进行比较，以确定提交的问题是否达到了预期的多样性。还对人口统计数据进行了评估，以确定是否接触了不同的受访者群体，以及是否接触了不同的社区、地理位置和利益攸关方类型。

分组

目的是将类似的问题组合在一起，以确定独特的问题/领域。这是由独立的研究人员完成的，而不是在风湿病领域，以减少潜在的解释偏差。所有的主题都是由两个独立的研究人员分析的，他们必须同意这些问题或主题应该归到一起。两位研究人员之间的任何分歧都被带到第三位研究人员那里讨论以达成共识。项目团队的一名成员回顾了研究主题和分析。该项目将它们作为一个整体，然后审查并商定所提交问题的所有主题分组。这就把名单缩减到38个主要研究主题。

研究课题排序(优先级)调查

设计了一个托管在调查猴平台上的自愿公开调查。这包括两页。第一页给出了关于这项研究的信息和说明。第二页由两个问题组成:第一个问题是“。从下面的列表中选择并排列你最重要的十个研究问题。1是最重要的，2是第二重要的，以此类推。”第二个问题是一个免费文本空间，问的是:“你还有什么想告诉我们的吗?”

调查使用了两个版本。两者的措辞是一样的。然而，对于第一次使用下拉排行作为回答方法的调查的反馈是，在某些移动设备上完成该调查很麻烦。因此，第二版调查使用了矩阵格式，有一个移动友好的界面，38个问题被排在行项目和排名选项第一优先，第二优先，第三优先.......，第十优先级，不是我的最高优先级或N/ a作为列选择。矩阵版本，即调查版本二，并没有自动阻止一个以上的问题被赋予第一优先级。

任何人都可以公开完成这项调查。它于2020年11月11日推出，开放12周。它是通过与前一次调查相同的渠道传播的。完成任务不提供奖励。唯一的调查对象通过IP地址进行测量。没有使用cookie。本次调查没有收集人口统计数据。

排名调查分析

每个排名都有一个加权分数。

当第二版调查的数据用加权分数重新编码时，对多个问题给出相同排名的情况进行了调整。例如，如果一个被调查者给出三个问题的优先级，这些问题中的每一个都将得到8分，随后的排名将进行调整(第二个优先级为7分，第三个优先级为6分，以此类推)。没有一个被调查者能给出>总分55分的总分。这防止了任何个人对结果的歪曲。38个问题中的每个问题的分数被相加，以确定研究主题的优先级。

调查版本之间的内部有效性检查

调查版本1有n = 272名受访者，调查版本2有n = 192名受访者。执行IP检查以识别潜在的重复条目。没有发现重复的条目。分析了所有调查，包括不完全调查。对重复条目的调查进行了检查。没有观察到。

每个版本的排名相互比较，并与最终/综合排名进行比较。如果格式没有产生影响，我们就会期望有类似的排名。两个版本之间有很好的内部一致性。总体而言，版本之间的一致性非常强，特别是在前10名(附加文件1:图S1)。

确定的前20个研究主题:文献分析

使用包括PubMed和谷歌Scholar在内的在线搜索引擎搜索同行评审的原始研究、系统综述和证据合成文献。灰色文献不包括在内。在研究人群中检索爱尔兰受试者或数据的文献。大多数研究都是针对特定的疾病，因此搜索包括与“关节炎”、“风湿病”、“RMD”、“风湿病和肌肉骨骼疾病”和“风湿病学”相关的文章。搜索没有时间限制。参考样本都是在搜索的15年内。目的是确定最近的文献(或缺乏)，以确定排名前20位的研究问题确实还没有从1开始回答。2.爱尔兰人的观点。一个国际视角。这可能是一份被广泛引用的、在该领域具有高影响力的出版物，上面写着“需要更多的研究”或一个系统的综述或类似的内容(图1)。1）.

研究课题提交调查

共有545名受访者参与了这项调查。共有2185个题目提交，其中160个被确定为超出范围。受访者的人口统计细节可在附加文件中找到1S1:表。22/545(4%)的受访者提供了部分人口统计细节，没有提交任何研究主题。有一个答复没有提交任何数据。我们有来自爱尔兰四个省的代表(伦斯特48.07%，明斯特23.36%，康纳特21.43%，阿尔斯特5.02%)。与各省的人口相比，在我们的数据集中，康纳特的代表率过高，而伦斯特的代表率过低[6］．我们有来自所有社区类型的代表(城市(28.96%)，郊区(27.41%)，农村(42.28%)和岛屿(< 1%)。

与女性(n = 416)相比，男性(n = 96)在样本中的代表性相对较低。样本的种族/文化背景主要是爱尔兰白人(n = 479)。爱尔兰人口也主要是爱尔兰白人(82.2% 2016年人口普查数据[7])。然而，与一般人口中的比例代表相比，旅行者和亚裔社区在我们的数据中代表性不足约一半，黑人/黑人爱尔兰人的代表性不足约为我们预期的反映一般人口的四分之一([7),额外的文件1:表S1)。中期分析表明，游民社区完全缺乏代表。作为回应，我们积极与旅行者和罗姆人中心Pavee Point合作，以增加参与。

如果调查有效进行，调查传播达到了预期的不同利益攸关方，那么讲习班预期的研究主题应反映在调查答复中。模式和主题分析将提交的主题分组为38个爱尔兰优先RMD研究主题。

排名调查

此次排名调查共有460名受访者。优先级排序和加权分数分布结果如图所示。2和表1．优先考虑的38个问题的加权得分中位数为560，平均得分为619.66 (95% CI: 536.92-702.40)。排名前10的研究重点的得分在1352-785之间，排名11-20的重点的得分在709-584之间，其余的主题得分在508-207之间。

证据不确定性是研究的首要任务

对排名靠前的研究重点的文献检索表明，所有的优先重点都存在证据不确定性(附加文件1:表S2)。在前20个优先项目中，有15个要么没有研究，要么只有从爱尔兰特有角度发表的小规模研究。从国际角度看，有更多的文献可获得，然而，有关国家政府政策的影响，RMD对就业、职业和教育的影响，以及关于治疗和管理的明确沟通的影响的文献往往受到区域限制，或在最近的文献中代表性不足。

在这里，我们确定了爱尔兰关节炎和RMD研究的首要研究重点。值得注意的是所确定的优先事项的范围。除了与临床和卫生服务相关的优先事项外，还注重自我管理因素，如饮食和锻炼，以及疼痛和心理健康等次要影响。

RMD研究重点的确定为爱尔兰背景下更有凝聚力和更有重点的研究战略提供了极好的机会。涉众现在有了一个研究主题的明确列表，这些主题被认为对RMD社区非常重要。这应该指导研究小组的研究策略，利用学术和PPI研究社区的专业知识来研究特定的主题。这种有针对性的方法可以促进更多的合作，并导致增强研究产出和对这一优先排序中确定的关键领域的影响。通过突出关键问题并增加优先主题研究的深度和广度，专注的研究方法有可能影响研究之外的领域[8］．有了更强有力的研究证据，将有余地影响医疗保健政策和实施，从而改善rmd患者的健康结果。

卫生研究慈善机构为研究提供大量资金[9］．确定国家研究重点可以帮助引导慈善机构在资助什么研究的方向上。它在制定研究策略和筹款方面也非常有用，因为它能更真实地了解整个社区的需求和挑战[10］．这里确定的优先事项已被爱尔兰RMD慈善机构在其最新的筹款呼吁中使用[11］．它们也被用来为他们的研究策略提供信息。拥有一套由慈善机构所代表的社区确定的、基于证据的、透明的优先事项，可以极大地帮助向潜在捐赠者传达明确的需求和目标。

rmd是对人们生活产生广泛影响的复杂疾病。要理解它们对社会问题、医疗保健和生活质量的相关影响，没有简单的答案。虽然这项备选方案是在爱尔兰进行的，但鉴于前20项优先事项的证据不确定，因此，这项研究的结果与其他国家考虑进行备选方案的群体有关是合理的。

这项研究旨在包括广泛的不同利益相关者的经验。尽管参与的地理和社区类型是多样化的，但研究人口并不能完全反映爱尔兰人口。特别是，虽然我们与一些少数群体进行了接触，但旅行者和黑人/黑人-爱尔兰种族的相对接触并不理想。我们开发了一种RPS方法来满足我们的特定需求。该方法是由詹姆斯林德联盟(JLA) [12]及世界卫生组织的优先次序确定方法[13，14］．rmd影响生活的方方面面，我们不想特别关注临床或卫生系统研究。因此，JLA只包括患者、护理人员和临床医生的做法被认为是狭隘的。因此，没有遵循特征良好的JLA方法，而是开发了一个定制的过程框架。

为了在优先排序的相关研究问题中做到非规定性，我们使用了公开调查，邀请人们提交与他们相关的问题或主题。要求被调查者确定一个研究问题，而不是提出一个预先确定的问题列表，需要被调查者具有较高的卫生知识水平。我们积极尝试通过在调查说明中包括解释人员，让具有不同经验水平的不同人员审查调查的语言，使用手动而不是自动编码，以考虑个人使用的各种语言和语言表达的多样性，并提供以另一种格式进行调查的机会，来尽量减少这种情况。然而，很可能即使有这些额外的考虑，开放的方法也可能排除了某些人。我们不能排除这项研究设计对健康知识普及的潜在影响。

为响应这些共同创建的研究重点而资助的研究应该具有更大的相关性和影响力。由于优先事项是与所有利益攸关方一起制定的，这些利益攸关方对改善rmd患者的生活质量感兴趣，因此存在共享所有权。这为rmd患者、rmd倡导者、研究人员和卫生保健专业人员之间继续合作进程提供了坚实的基础。

根据通讯作者的合理要求，可获得原始调查数据。

置信区间:

置信区间

PPI:

公众和患者的参与

限制型心肌病:

风湿性和肌肉骨骼疾病

数:

研究优先级设置

作者要感谢爱尔兰关节炎研究工作组的成员在本研究期间的监督和指导。我们也要感谢爱尔兰关节炎协会、爱尔兰iCAN协会和关节炎研究患者之声组织，感谢他们在传播和提高本研究意识方面的帮助。我们还要感谢Pavee Point协助在旅行者社区内传播调查。

资金由爱尔兰关节炎提供。对研究的设计、数据的收集、分析和解释以及手稿的撰写产生影响并不是获得资助的条件。作者BL隶属于爱尔兰关节炎组织。

作者和联系

1. 都柏林大学学院，贝尔菲尔德，都柏林04，爱尔兰，D04V1W8

   艾玛·r·Dorris

2. 梅奥、爱尔兰

   斯泰西Grealis

3. 爱尔兰都柏林

   Karmen Kegl

4. 利默里克大学教育和健康科学学院联合保健学院物理治疗学科和利默里克大学健康研究所，利默里克，爱尔兰

   Norelee肯尼迪

5. 爱尔兰利默里克利默里克大学健康研究所

   路易斯·拉金

6. 爱尔兰关节炎，都柏林02，爱尔兰

   布莱恩•林奇

7. 都柏林大学生物分子和生物医学科学学院，都柏林04，爱尔兰

   艾莉斯·莫兰，贾斯汀·奥布莱恩，凯莉·斯莱特和丽贝卡·沃德

8. 蒂珀雷里,爱尔兰

   斯蒂芬妮Skeffington

9. 都柏林大学社会科学与法律学院，都柏林大学学院，爱尔兰都柏林贝尔菲尔德

   Allison威雷特

贡献

概念:艾德,NK;设计作品:ED, SG, KK, LL, NK, SS;数据采集与分析:ED、BL、JO、KS、AM、RW、AK;数据解释:ED, SG, KK, LL, NK, SS, JO, KS, AM, RW;起草工作:ED, SG, KK, LL, NK, SS;实质性修改稿件:所有作者。在附加文件中提供了纯语言摘要3.．所有作者阅读并批准了最终稿件。

相应的作者

对应到艾玛·r·Dorris．

伦理批准和同意参与

本研究被都柏林大学学院人类研究伦理委员会-科学(hrecr - ls)授予全面伦理审查豁免，豁免参考编号(LS-E-20-38-Dorris)，因为采用了匿名调查，没有收集可识别的数据。作为调查的一部分，获得了数字知情同意。

同意出版

不适用。

相互竞争的利益

作者声明没有利益竞争。

出版商的注意

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