已知核准药组合首次证明在治疗稀有疾病方面有潜在安全性,据公开存取发布临床实验结果孤儿稀有疾病杂志.研究还显示一些有希望的初步结果 药合并效果
药开发需要数十年才能为病人带来安全有效治疗重用现有药新用途意义重大,因为它有可能节省时间和资源,帮助绕过稀有药开发所得低额资金。
目前不可解答,Charkat-Mari-Tootia疾病(CMT1A)是一种稀有遗传条件,影响约千分之一疾病导致神经纤维损失、肌肉消耗和虚弱,并造成缓慢进化感知缺陷和运动技巧损失
马赛大学医院Shahram Attarian表示:「考虑到该疾病的虚弱性质和缺医少药,研究表明,我们现在有安全使用的潜在处理方法,但也显示初始希望有效难得的洞察力对设计国际阶段3临床试验的后期阶段至关紧要,
研究人员测试PXT3003的潜力,这是一种低剂量组合,三种已知化合物已被核准用于其他条件Baclofen用于治疗粘性、纳特龙类阿片剂和酒精上瘾,而srootol则用于肠道失常组合处理基于一种思想,即使用多重疾病相关目标可以更有效地处理疾病
二级随机临床试验有80名成人病人参加,在法国6个医院站点有轻中值CMT1A参与者在一年中每天两次接收安慰剂或三种增服PXT3003中的一种
PXT3003安全可耐性被发现良好结果显示没有显示药物对生命信号(血压、心率和重量)、心电图测量或验血有负作用包括安慰剂在内的所有类治疗中出现不良事件者百分比相似,其中大多数为温和、瞬态和良性。
此外,药效方面有一些大有希望的初步结果,包括改善测量方法,其中考虑到日常活动、感知和运动症状以及臂和脚强度三次增加剂量测试中,最高剂量测试显示12个月后持续改善成人的这些初步结果自童年起出现症状变化,强烈显示测试儿童PXT-3003作为一种预防治疗可能有好处。
CMT1A类稀有疾病的大规模临床研究难办,作者表示PXT3003所述效果初步显示毒品活动,而非药效确定性结论显示PXT3003设计下一阶段临床实验效果的探索分析
组合处理法被认为通过控制PMP22基因过分表达作用,它与Iselin结构蛋白分量相关联,一种覆盖神经的保护性物质并发研究2中, 研究者显示鼠CMT1A成功下调PMP22表达式, 并改进偏离神经纤维性能
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注释编辑:
开工研究文章
Shahram Attarian、Jean-Michel Verat、Laurent Magt、Pierre-Marie Lacour、Yann Péréon、OdileDuborg、Jean Pouget、Joelle Micallef、JéromeFranques、Marie-Nele Lefebvre、Karima Ghorab、Mahmoud Al-Moussawi、Vince Tifreau、Marguerte Preudhono、ArmelleMaget、Laurene Leclai-Vi
探索性双点对位控制阶段2研究Baclofen、Naltrexone和Sorbol组合
孤儿稀有疾病杂志2014年九九:199
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二叉伴研究文章
Chumakov等组合三种重用药(PXT3003)复用调试Pmp22超表达性并改进CMT1A神经科模型中的线性、轴功能参数
孤儿稀有疾病杂志2014年九九201
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