经过基因改造的神经干细胞在移植到具有阿尔茨海默病症状和病理的小鼠大脑时，显示出积极的结果。这项临床前试验发表在该杂志上干细胞研究与治疗该方法已在两种不同的小鼠模型中被证明有效。
阿尔茨海默病是最常见的痴呆症之一，它与淀粉样蛋白β在大脑中以斑块的形式积累有关。在继续寻找可行的治疗方法的同时，科学家们现在正在寻找非药物方法来减缓这种疾病的发病。
一种正在考虑的选择是增加奈普利利素酶的产量，这种酶可以分解淀粉样蛋白，并显示阿尔茨海默病患者大脑中的活性较低。来自加州大学欧文分校的研究人员通过向小鼠大脑输送奈普利素来研究减少β淀粉样蛋白的潜力。
该研究的主要作者马修·布鲁顿-琼斯(Mathew Blurton-Jones)说:“研究表明，奈普利素会随着年龄的增长而减少，因此可能会影响患阿尔茨海默病的风险。如果淀粉样蛋白积累是阿尔茨海默病的主要原因，那么减少淀粉样蛋白产生或增加其降解的疗法可能是有益的，特别是如果它们足够早地开始。”
大脑受到一种叫做血脑屏障的系统的保护，它可以限制细胞、蛋白质和药物进入大脑。虽然血脑屏障对大脑健康很重要，但它也给向大脑输送治疗性蛋白质或药物带来了挑战。为了克服这一问题，研究人员假设干细胞可以作为一种有效的运载工具。为了验证这一假设，两种不同小鼠模型(3xTg-AD和Thy1-APP)的大脑被注射了过度表达neprilysin的转基因神经干细胞。到目前为止，大多数研究都只研究了一个单一的模型，并且已经发现模型之间的结果存在差异。
这些转基因干细胞被发现比对照神经干细胞产生25倍多的神经普利利素，但在其他方面与对照细胞相当。然后，转基因和对照干细胞被移植到小鼠大脑的海马体或亚皮质中，这两个区域受到阿尔茨海默病的严重影响。研究发现，与对照组相比，移植了转基因干细胞的小鼠大脑内淀粉样β斑块显著减少。即使在干细胞移植一个月后，这种效果仍然存在。这种新方法可能比未经修饰的神经干细胞具有显著优势，因为表达neprilysin的细胞不仅可以促进大脑连接的生长，而且还可以靶向和减少淀粉样蛋白- β病变。
在对人类进行研究之前，还需要做更多的工作，以确定这是否会影响可溶性β淀粉样蛋白的积累。还需要进一步的研究来确定这种新方法是否比未经修饰的神经干细胞移植更能改善认知能力。
布勒顿-琼斯博士指出:“阿尔茨海默病的每只小鼠模型都是不同的，并且发展出不同数量、分布和类型的淀粉样蛋白- β病理。通过在两个独立的转基因模型中研究相同的问题，我们可以增加我们的信心，这些结果是有意义的，广泛适用于阿尔茨海默病。但显然还需要更多的研究来确定这种方法是否最终能应用于临床。”
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给编辑的说明
1.在阿尔茨海默转基因模型中，表达neprilysin的基因修饰神经干细胞减少病理
Mathew Blurton-Jones, Brian Spencer, Sara Michael, Nicholas A Castello, Andranik A Agazaryan, Joy L Davis, Franz-Josef Müller, Jeanne F Loring, Eliezer Masliah和Frank M LaFerla
干细胞研究与治疗2014年,5: 46
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2.我们为我们的在线杂志进行了一次采访生物群落与第一作者马修·布勒顿-琼斯合作，我们将在文章发表的同一天发表。
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