根据发表在杂志上的一项概念证明研究，包皮来源的干细胞对目前无法治疗的先天性肌肉萎缩症(CMD)具有治疗潜力干细胞研究与治疗．
CMD是一组遗传疾病，通常在出生时或出生后不久出现，导致肌肉无力。目前还没有治愈这些疾病的方法，治疗通常包括物理治疗、手术和使用轮椅。由于呼吸问题和心脏问题的发作，大多数受影响的患者可能会过早地缩短寿命。
一种形式的CMD，乌尔里希先天性肌肉营养不良，是由突变COL6这组基因编码VI胶原蛋白亚基。VI胶原蛋白是一组蛋白质的一部分，有助于维持组织的完整性，如肌肉。Ullrich CMD患者的突变COL6基因缺乏这种重要的蛋白质。这首次表明，VI型胶原CMD的一种可能的治疗方法是引入正常的干细胞COL6蛋白质为COL6CMD-affected肌肉。
在这项动物研究中，托马斯杰斐逊大学的研究人员检测了包皮切除后被丢弃的新生儿包皮脂肪层的干细胞。他们发现，这些干细胞有可能合成和分泌VI胶原蛋白，而且它们比来自更传统来源的干细胞有优势。这项研究是由Cure CMD资助的，他们支持对CMD的治疗方法和未来的治疗方法的研究。
第一作者Olga Igoucheva说:“当我在皮肤科工作时，我可以接触到新生儿割礼后收集的皮肤标本。我最初的想法是，新生的皮肤应该有大量的干细胞前体，事实也确实如此。另一个优势是，在早期收集的细胞比从成年捐赠者那里收集的细胞有更高的再生潜力。”
提取并培养干细胞后，将其移植到突变小鼠体内COL6A1基因。在模拟严重Ullrich CMD的生理和伪炎症条件下，给小鼠注射干细胞。研究发现，这些干细胞被小鼠吸收，表现出长期存活和分泌突变小鼠中缺失的VI胶原蛋白。
Olga Igoucheva说:“我们相信这项研究为替换导致COL6 CMD的缺失蛋白质提供了新的机会。干细胞可以被用作蛋白质工厂，而不是使用干细胞制造新的肌肉细胞的传统方法。使用人类脂肪来源的干细胞——一种现成的商品——为CMD开辟了一种潜在的新治疗范式。”
结束- - -
媒体接触
肖恩·坎宁
媒体官
生物医学中心
T: +44 (0)20 3192 2243
M: +44 (0)78 2598 4543
艾凡:Shane.Canning@biomedcentral.com
给编辑的说明
1.人脂肪来源的干细胞移植作为一种潜在的治疗胶原相关的先天性肌肉营养不良
Vitali Alexeev, Machiko Arita, Adele Donahue, Paolo Bonaldo, Mon-Li Chu和Olga Igoucheva
干细胞研究与治疗2014年,5: 21
文章可在期刊网站上查阅在这里．
请在你所写的任何故事中说出你的日记。如果你正在为网络写作，请链接到文章。根据BioMed Central的开放获取政策，所有文章都是免费的。
2.这项研究由Cure CMD资助。治愈CMD的使命是带来研究，治疗和在未来，治愈先天性肌肉萎缩症。治愈CMD将通过在全球范围内与敬业的家长、政府和研究倡导者合作来实现这一使命。
3.干细胞研究与治疗是干细胞治疗转化研究的主要论坛。作为国际同行评审期刊，它发表高质量的开放获取研究文章，特别强调干细胞治疗学和再生疗法的基础、转化和临床研究，包括动物模型和临床试验。
4.BioMed Central是一家STM(科学、技术和医学)出版商，开创了开放获取出版模式。BioMed Central发表的所有同行评议的研究文章都可以立即在线免费获取，并获得许可允许重新分发和重用。BioMed Central是施普林格科学+商业媒体的一部分，施普林格科学+商业媒体是STM领域领先的全球出版商。@BioMedCentral